70 CONGRESO AEP. Libro de comunicaciones

595 ISBN: 978-84-09-68716-9 ÁREA DE ESPECIALIDAD (MEDICINA PEDIÁTRICA)  NEFROLOGÍA PEDIÁTRICA 70 Congreso 6, 7 y 8 de junio de 2024 #17 COMUNICACIÓN ORAL Ravulizumab de novo en pacientes pediátricos con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa): primeros casos mundiales Pedro Arango Sancho 1 , Yolanda Calzada Baños 1 , Ana Cristina Aguilar Rodríguez 1 , Marta Jiménez Moreno 1 , Yarima López Espinoza 1 , Elena Codina Sampera 1 , Verónica Coll Brito 2 , Osmar David González 3 , Álvaro Madrid Aris 1 1 Hospital Sant Joan de Déu, Barcelona 2 Pontificia Universidad Católica de Chile, Santiago, Chile 3 Hospital Germans Trias i Pujol, Barcelona INTRODUCCIÓN Y OBJETIVOS Ravulizumab es un inhibidor de C5 de acción prolongada que ha demostrado recientemente su eficacia para el con- trol del síndrome urémico hemolítico en comparación con eculizumab, permitiendo tiempos medios de infusión anua- les menores (hasta un 70% menos). Aún no hay evidencia en la literatura de tratamiento naïve con este fármaco en Pediatría MÉTODOS Presentamos los dos primeros casos pediátricos a nivel mundial utilizando Ravulizumab “ de novo ” (en el inicio de la enfermedad y postrasplante renal). RESULTADOS El primero de los casos fue una niña de 13 años con his- toria de deposiciones sanguinolentas, vómitos y compromi- so de conciencia diagnosticada de microangiopatía trombó- tica (MAT), daño renal agudo (AKI III) con evolución a anuria y episodio convulsivo que requirió bolos de corticoides, 6 sesiones de plasmaféresis y 4 de hemodiálisis intermitente. Debido a la persistencia de la MAT y a la necesidad de trata- miento renal sustitutivo (TRS), se inició ravulizumab con una dosis de carga (2400 mg) y una segunda dosis al cabo de 2 semanas. La necesidad de TRS (hemodiálisis) cesó con me- joría de la hemólisis y de la función renal. El estudio genético mostró una deleción CFHR3-CFHR1. El segundo caso se trataba de una niña de 7 años en hemodiálisis crónica secundaria a un síndrome hemolítico urémico (SHU) con mutación CD46 que ingresó para la rea- lización de un trasplante renal de donante vivo. Presentaba riesgo inmunológico bajo-intermedio y alto riesgo infeccio- so por CMV. Recibió tratamiento de inducción con basilixi- mab, tacrolimus, micofenolato y corticoides. El inicio de la primera infusión de ravulizumab se llevó a cabo el día previo al trasplante (900 mg), siendo bien tolerada. La paciente presentó tras ello una evolución favorable de la función re- nal con valor de creatinina normal al alta. El cociente proteí- na/creatinina en orina aumentó hasta un máximo de 8 mg/ mg (con DSA negativos). Se descartó la opción de biopsia renal por disminución de la proteinuria. Recibió segunda do- sis a las 2 semanas, permaneciendo estable sin datos de recidiva de su enfermedad de base en la actualidad. CONCLUSIONES En nuestra serie ravulizumab fue eficaz tanto en la fase aguda de la enfermedad como en el postrasplante inmedia- to. En el primer caso observamos una recuperación funcio- nal desde la primera dosis sin efectos adversos destacables hasta la actualidad al igual que en el paciente postrasplante, manteniendo un buen control de la MAT a pesar de espaciar las dosis (8 semanas). La inclusión de este fármaco en el ar- senal terapéutico abre una nueva vía de tratamiento seguro en pacientes pediátricos con SHUa.