70 CONGRESO AEP. Libro de comunicaciones

564 ISBN: 978-84-09-68716-9 ÁREA DE ESPECIALIDAD (MEDICINA PEDIÁTRICA)  NEFROLOGÍA PEDIÁTRICA 70 Congreso 6, 7 y 8 de junio de 2024 #1019 COMUNICACIÓN ORAL Conversión a ravulizumab y suspensión de eculizumab en pacientes con síndrome hemolítico urémico atípico, experiencia en nuestro centro Lorena Estefanía Martínez Cano, Ricardo Suárez Camacho, Paloma Dorado López, Victoria Redondo Cervantes, Marta Gil Calvo, Adela Urisarri Ruiz de Cortázar Hospital Clínico Universitario de Santiago, Santiago de Compostela, A Coruña INTRODUCCIÓN Y OBJETIVOS El síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa) es una enfermedad muy rara causada por alteraciones en las pro- teínas reguladoras del complemento a nivel de las super- ficies celulares. Suele debutar con la triada clásica de las microangiopatías trombóticas (MAT): anemia hemolítica microangiopática, trombocitopenia y daño orgánico isqué- mico, principalmente renal. El diagnóstico debe sospecharse ante MAT con actividad de ADAMST13 >10% y Shigatoxi- nas en heces negativas. Bajo estas condiciones, está indi- cado iniciar el tratamiento con anticuerpos monoclonales anti-C5. El pronóstico renal depende de cuándo se empiece el tratamiento y, en caso de respuesta, debe mantenerse de por vida. El eculizumab ha sido el primer fármaco aprobado para el tratamiento del SHUa en el 2011. El mayor riesgo de infec- ciones por gérmenes encapsulados, el precio y la necesidad de canalizar accesos venosos cada 2 semanas propició el desarrollo de pautas alternativas, incluso su suspensión. En 2022 se aprobó el ravulizumab, que permite dosis más es- paciadas. Nuestros objetivos son mostrar nuestra experiencia con la administración precoz de eculizumab, su suspensión en casos seleccionados y la conversión a ravulizumab. MÉTODOS Estudio observacional y descriptivo de pacientes pe- diátricos con SHUa en un hospital de tercer nivel en los últimos 12 años ( Tabla 1 ). Definiciones: estabilización de la hemoglobina (Hb) --> Hb>8 gr/dl tras 5 días desde la úl- tima transfusión; normalización de plaquetas-->150 000/ mm3; afectación multiorgánica >3 órganos afectados. Es- tudio inmunológico: ANAs, antiDNA, ENAs, anticardiolipina/ antifosfolípido/anticoagulante lúpico, ANCAs, FR, inmuno- globulinas. Estudio de proteínas del complemento: C3, C4, FI, FB, FH, anticuerpos anti-FH. Estudio genético: CFH, CFI, CFB, CD46, C3, THBD, CFH1-5, DGKE, haplotipos de riesgo y reordenamientos complejos. Seguimiento del bloqueo del complemento: clínica y CH50. RESULTADOS Identificados 4 pacientes con SHUa: 3 varones, 2 meno- res de un año. El eculizumab se inició en las primeras 48 ho- ras. Todos tuvieron afectación renal, pero sólo uno precisó hemodiafiltración venovenosa continua (HDFVVC). Evoluti- vamente, el 100% normalizaron el filtrado glomerular y las alteraciones hematológicas. HTA y proteinuria persistentes en un paciente. Todos tuvieron afectación extrarrenal, re- suelta. Se detectaron alteraciones genéticas en 2 pacien- tes. Se suspendió el eculizumab en los 2 pacientes que cumplían los requisitos para su interrupción ( Figura 1 ) y no tenían mutaciones identificadas; en los otros 2 se cambió a ravulizumab. No se detectaron recaídas. CONCLUSIONES El tratamiento precoz con eculizumab se asoció con buen pronóstico renal y sistémico. La conversión de eculizu- mab a ravulizumab fue segura. La suspensión del tratamien- to en pacientes seleccionados y bajo una estrecha monito- rización es una opción terapéutica.