70 CONGRESO AEP. Libro de comunicaciones

332 ISBN: 978-84-09-68716-9 ÁREA DE ESPECIALIDAD (MEDICINA PEDIÁTRICA)  HEMATOLOGÍA Y ONCOLOGÍA PEDIÁTRICA 70 Congreso 6, 7 y 8 de junio de 2024 #1446 PÓSTER CON DEFENSA Púrpura trombocitopénica trombótica: respuesta a tratamiento con caplacizumab Mónica Goerlich Buch, Raquel Díaz Merchán, M.ª del Pilar Conejo Álvarez, Arturo Muñoz González, Ainhoa Torres del Nuevo, M.ª Cristina Algar Fernández, Marcos del Valle Ferreras, Beatriz Martín Isabel Hospital Universitario de Toledo, Toledo INTRODUCCIÓN La púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) es un tipo de microangiopatía trombótica producida por un déficit de la metaloproteasa ADAMTS13 por debajo del 5% de su actividad. Este déficit provoca que el factor von Willebrand (FvW) no se escinda y, por tanto, se formen trombos intravascula- res y trombocitopenia por consumo, produciendo anemia hemolítica e isquemia orgánica secundarias. La PTT es una enfermedad rara y grave, con una alta mor- talidad si no se inicia el tratamiento de manera temprana. El tratamiento consiste en 3 pilares que se deben com- binar entre sí: inmunosupresión, reposición de ADAMTS13 e inhibición de la interacción plaqueta-FvW. El caplacizumab es un nanoanticuerpo que inhibe dicha interacción FvW-plaqueta, reduciendo la agregación plaque- taria y la trombosis microvascular, y consecuentemente, la isquemia tisular. RESUMEN DEL CASO Caso 1 Adolescente mujer de 16 años que acude a urgencias por astenia, fiebre y hematuria, inicialmente diagnosticada de infección urinaria. A las 48 horas acude de nuevo por per- sistencia de clínica y aparición de petequias en miembros inferiores. Pruebas complementarias: • Hemoglobina 5,6 mg/dl, plaquetas 7000/mm 3 , reti- culocitos 11,21%, creatinina 1,12 mg/dl, bilirrubina 2,26 mg/dl, LDH 1234 U/l. Coagulación normal. • Frotis con esquistocitos. • Coombs directo negativo. • ADAMTS13 indetectable. Tratamiento: • Prednisona 1,5 mg/kg/12 horas • Plasmaféresis 42 sesiones • Rituximab 375 mg/m2/dosis 6 dosis • Caplacizumab 10 mg/dosis (primera dosis día +43) Evolución: • ADAMTS13 normal (día +41 en valle de plasmafére- sis) • Recuperación hematológica en día +53 (día +10 tras inicio de caplacizumab) Caso 2 Adolescente mujer de 12 años que acude a urgencias por astenia, cefalea con fotofobia, hematuria aislada y pete- quias en miembros inferiores. Pruebas complementarias: • Hemoglobina 6,2 mg/dl, plaquetas 9000/mm3, reti- culocitos 19,44%, creatinina 0,87 mg/dl, bilirrubina 1,83 mg/dl, LDH 1480 U/l. Coagulación normal. • Frotis con esquistocitos. • Coombs directo negativo. • ADAMTS13 indetectable. Tratamiento: • Prednisona 1 mg/kg/12 horas • Plasmaféresis 4 sesiones • Rituximab 375 mg/m2/dosis 6 dosis • Caplacizumab 10 mg/dosis (primera dosis día +2) Evolución: • ADAMTS13 0.4% (día +80) • Recuperación hematológica en día + 4 (día +2 tras inicio de caplacizumab) CONCLUSIONES Y COMENTARIOS • El tratamiento con caplacizumab ha demostrado dis- minuir el tiempo de recuperación de la cifra de pla- quetas, reduciendo así las complicaciones y mortali- dad asociadas. • En el caso 1 se retrasó el inicio del tratamiento con caplacizumab, persistiendo plaquetopenia a pesar del tratamiento inmunosupresor, necesitando hasta 42 sesiones de plasmaféresis. • En el caso 2, la administración precoz de caplacizu- mab supuso una recuperación más rápida de la cifra de plaquetas, precisando solo 4 sesiones de plas- maféresis.