70 CONGRESO AEP. Libro de comunicaciones

330 ISBN: 978-84-09-68716-9 ÁREA DE ESPECIALIDAD (MEDICINA PEDIÁTRICA)  HEMATOLOGÍA Y ONCOLOGÍA PEDIÁTRICA 70 Congreso 6, 7 y 8 de junio de 2024 #16 COMUNICACIÓN ORAL CON OPCIÓN A PREMIO Nuevos tratamientos, nuevos retos: naxitamab as ociado a nefrotoxicidad en pacientes pediátricos con neuroblastoma de alto riesgo Pedro Arango Sancho, Ana Cristina Aguilar Rodríguez, Juan Pablo Muñoz Pérez, Maite Gorostegui Obanos, Yarima López Espinoza, Marta Jiménez Moreno, Yolanda Calzada Baños, Ana Carolina Izurieta Pacheco, Elena Codina Sampera, Álvaro Madrid Aris, Jaume Mora Graupera Hospital Sant Joan de Déu, Barcelona INTRODUCCIÓN Y OBJETIVOS El neuroblastoma es el tumor sólido extracraneal más común en pediatría, con una pobre supervivencia en casos de tumores de alto riesgo (HR). Naxitamab (hu3F8) es un anticuerpo monoclonal humanizado anti-disialogangliósido (GD2) aprobado para el tratamiento de pacientes >1 año de edad y adultos con HR-neuroblastoma refractario/recidivan- te limitado a hueso o médula ósea. Nuestro hospital ha sido el primer centro (2017) a nivel mundial en utilizarlo (ensayos clínicos/uso compasivo), obteniendo excelentes resultados. El objetivo de nuestro estudio es describir los efectos adver- sos renales asociados a naxitamab en el tratamiento del neuroblastoma HR pediátrico, desde su instauración hasta la actualidad. MÉTODOS Estudio descriptivo retrospectivo que incluyó 244 pa- cientes(41% mujeres-101 y 59% varones-143-) que utili- zaron Naxitamab (monoterapia y/o asociado a quimiotera- pia) desde junio de 2017 hasta la actualidad (6 años) en los que se evaluó afectación renal y/o hipertensión (HTA). RESULTADOS La edad media fue de 8 años, presentando nefrotoxici- dad de algún tipo hasta el 26,6% (65): HTA (11,9%/29), daño renal agudo (DRA 10,2%/25) y proteinuria (5,3%/13), todos ellos desarrollados durante la infusión o los 3 prime- ros ciclos. En el caso de la HTA, sólo se realizó MAPA en 6 pacientes (2 HTA nocturna, 2 HTA diurna sin patrón especí- fico y 2 patrón disautonómico, no observado previamente). Entre los DRA, todos los casos fueron daño tubular excepto un paciente que presentaba patrón clínico-analítico de ne- fritis tubulointersticial aguda (NTIA) y otro que presentó un cuadro de microangiopatía trombótica (MAT) con confirma- ción genética posterior de deleción heterocigota CFHR1- CFHR4. Ocho de ellos (32%) presentaban posibles factores de confusión para su desarrollo (quimioterapia previa, ibu- profeno o radioterapia). Entre los pacientes con proteinuria (siempre en rango no nefrótico): 38% tubular, 38% glomeru- lar y 23% mixta. De estos últimos, todos recibieron quimio- terapia previa, quedando 2 de ellos con daño renal crónico (ERC estadios 2 y 3). 67 pacientes (27,4%) fallecieron por progresión de su enfermedad de base. CONCLUSIONES El tratamiento del neuroblastoma HR sigue siendo un reto diario. Naxitamab es una terapia emergente en este tipo de tumores, aunque existen pocos estudios que descri- ban sus efectos adversos. Estudios previos de nuestro gru- po en ratones explican la afectación de las vainas de mielina del sistema nervioso autónomo con este fármaco lo que podría explicar, entre otros, el patrón disautonómico de pre- sión arterial presentado. El seguimiento a corto y largo pla- zo, la realización sistemática de MAPA y el uso de marcado- res precoces de daño renal, podrían conducir a un manejo más eficiente de las complicaciones derivadas de este nue- vo tratamiento.