70 CONGRESO AEP. Libro de comunicaciones

287 ISBN: 978-84-09-68716-9 ÁREA DE ESPECIALIDAD (MEDICINA PEDIÁTRICA)  HEMATOLOGÍA Y ONCOLOGÍA PEDIÁTRICA 70 Congreso 6, 7 y 8 de junio de 2024 #1320 COMUNICACIÓN ORAL 25 años de síndrome de Evans Aina Seguí Solís, Elisa González Forster, Anna Ruiz Llobet, Pablo Estival Monteliú, Maria Solsona Gadea, Rubén Berrueco Moreno Hospital Sant Joan de Déu, Barcelona INTRODUCCIÓN Y OBJETIVOS El síndrome de Evans (SE) se define como la coexistencia de dos o más citopenias de origen inmune, principalmente anemia y trombocitopenia y/o, con menor frecuencia, neu- tropenia. Es una entidad rara, de evolución crónica y con alto índice de recidiva. El objetivo de esta serie es describir las características al diagnóstico, la evolución y la respuesta al tratamiento de los pacientes tratados en un centro pediátri- co de tercer nivel durante un periodo de 25 años. MÉTODOS Estudio descriptivo retrospectivo de pacientes de 0-18 años diagnosticados de SE en nuestro centro entre 1998 y 2023. Criterios de inclusión: aparición simultánea o secuen- cial de anemia hemolítica autoinmune (AHAI) y/o trombope- nia inmune (PTI) y/o neutropenia autoinmune (NAI). La AHAI se definió como anemia con estudios inmunohematológicos positivos y datos de hemólisis. La PTI se definió siguiendo los criterios establecidos a nivel internacional. La NAI se definió como un recuento absoluto de neutrófilos inferior a 1.500/ mmcc, con o sin autoanticuerpos antineutrófilos, de más de seis meses de duración, descartadas otras causas. Se exclu- yeron pacientes con otras anemias hemolíticas hereditarias, postrasplantados y pacientes con citopenias secundarias a otras causas. Se recogieron datos demográficos, presenta- ción clínica, estudios realizados, tratamiento y evolución. RESULTADOS Se incluyeron 17 pacientes; 53%mujeres. La mediana de edad al diagnóstico de la primera citopenia era de 9,3 años [20 meses – 13 años], mientras que al diagnóstico de SE era de 9,9 años [21 meses - 16 años]. La trombopenia fue la citopenia predominante, presente en todos los pacientes y siendo la citopenia inicial en la mitad de casos. En seis pa- cientes (35%) el SE fue secundario a inmunodeficiencia pri- maria (uno de ellos con déficit CLTA4 y otro con mutación en NFKB1). Los corticosteroides formaban parte de la primera línea de tratamiento en un 59% de pacientes; las inmunog- lobulinas intravenosas en un 53%. Tratamientos de segun- da y tercera línea: rituximab, micofenolato mofetil (MMF), rapamicina o agonistas del receptor de trombopoyetina (ar- TPO). Un paciente requirió esplenectomía. La mediana de seguimiento fue de 5 años [rango 5 meses - 15 años]. Diez pacientes recibieron tratamiento con MMF, todos ellos al- canzaron remisión completa; dos de ellos asociaron trata- miento con ar-TPO. CONCLUSIONES El SE pediátrico es una entidad poco frecuente cuyo ma- nejo óptimo aún no está definido. En nuestra experiencia, MMF es un fármaco útil para alcanzar una respuesta com- pleta. El SE suele ser la primera manifestación de una enfer- medad inmunológica de base. Recomendamos realizar estu- dio inmunológico completo y estudio genético dirigido.