69 CONGRESO AEP. Libro de comunicaciones

698 ISBN: 978-84-09-57975-4 ÁREA DE ESPECIALIDAD  NEUMOLOGÍA PEDIÁTRICA #586 COMUNICACIÓN ORAL Terapias innovadoras en fibrosis quística. Moduladores del canal CFTR Inmaculada Vidal Gil, Alicia Callejón Callejón, Orlando Medina Mesa, Andrea Pérez Cabrera, Marta Herrera Llobat, Irene Raya Vázquez, Paula Conesa Ramos, Katarzina Polak, Ana Eva Rodríguez Díaz Hospital Universitario Nuestra Señora de Candelaria, Santa Cruz de Tenerife INTRODUCCIÓN Y OBJETIVOS La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad autosómica recesiva producida por mutaciones en el gen que codifica la proteína reguladora de conductancia transmembrana (CFTR). A día de hoy se dispone de los fármacos ivacaftor, lumacaftor/ivacaftor, tezacaftor/ivacaftor y elexacaftor/ tezacaftor/ivacaftor, que son correctores, moduladores y activadores de esta proteína. En estos últimos años se ha ampliado la indicación según mutaciones y edad del pacien- te. Este estudio tiene como objetivo comprobar el efecto de dichas terapias sobre la calidad de vida de los pacientes pediátricos con FQ. MÉTODOS Se realiza un estudio descriptivo, observacional y retros- pectivo mediante revisión de datos de historias clínicas digi- talizadas, pertenecientes a nuestra población de FQ en tra- tamiento con moduladores del canal CFTR, en seguimiento en la consulta de Neumología infantil de nuestro hospital. El análisis de resultados se llevó a cabo mediante hojas de cálculo Excel. Nuestra muestra consta de 7 pacientes, de los cuales tres se encuentran en tratamiento con lumacaftor/ ivacaftor, con edades comprendidas entre 6 y 12 años; los otros cuatro pacientes, de más de 12 años de edad, están en tratamiento con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor. Dos de este grupo han estado previamente en tratamiento con tezacaftor/ivacaftor y uno de ellos anteriormente con luma- caftor/ivacaftor. RESULTADOS Analizamos los datos del grupo de pacientes en tra- tamiento con lumacaftor/ivacaftor durante dos años, ob- teniendo como resultado que el cloro en sudor disminuyó una media de 39 mmol/l, aumentando la FEV 1 un 4,3% y su respectivo z score +0,75. Las exacerbaciones/año disminu- yeron en un 91,1%. El IMC aumento una media de 1,11. De la misma manera, en los pacientes con elexacaftor/tezacaf- tor/ivacaftor se ha demostrado que hay una reducción del cloro en sudor y de las exacerbaciones y un aumento de la FEV 1 y del IMC. CONCLUSIONES Se demuestra que en nuestros pacientes de FQ tratados con un modulador del CFTR se ha comprobado disminución del cloro en sudor, aumento de la FEV 1 , aumento del IMC y disminución de las exacerbaciones, lo que lleva a una mejo- ría de la calidad de vida de manera cuantiosa.