69 CONGRESO AEP. Libro de comunicaciones

669 ISBN: 978-84-09-57975-4 ÁREA DE ESPECIALIDAD  NEUMOLOGÍA PEDIÁTRICA #670 COMUNICACIÓN ORAL - Mejores comunicaciones Cambios en vida real en personas con fibrosis quística después de la introducción de los moduladores CFTR de alta eficacia Sara Bajja Sánchez, Miguel García González, Roser Ayats Vidal, Marta Susanna Calero, Laura Valdesoiro Navarrete, Helena Larramona Carrera, Ó scar Asensio de la Cruz Hospital Universitari Parc Taulí, Barcelona INTRODUCCIÓN Y OBJETIVOS La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad multisisté- mica en la que la afectación pulmonar es la principal causa de mortalidad. Los ensayos clínicos con moduladores CFTR de alta efi- cacia (MCAE) han demostrado cambios clínicos espectacu- lares en las personas con FQ (pcFQ). Tras la financiación de los MCAE, hace un año, se ha extendido su uso a la mayoría de pcFQ. El propósito del estudio es describir los cambios clínicos en vida real de las pcFQ antes y después de iniciar los MCAE. MÉTODOS Estudio observacional donde se incluyen todas las pcFQ con MCAE de nuestro centro. Se recogen datos sociodemo- gráficos, antropométricos, de función pulmonar, microbio- lógicos, exacerbaciones y de calidad de vida (cuestionario validado CFQ-R para pcFQ y progenitores en caso de <14 años), así como los efectos adversos observados, 6 meses antes y 6 meses después del inicio de los MCAE. RESULTADOS Se analizan 18 pcFQ (61,1% niños, edad media: 15,3 años, 39% homocigotos F508del, 89% con insuficiencia pancreática, 61% sin modulador previo). A los 6 meses del inicio de los MCAE se observa un aumento del z-score del peso de 0,325 (IC95 = 0,15-0,5; p < 0,001) y del IMC de 0,427 (IC95 = 0,24-0,61; p < 0,001), así como un incremento del FEV 1 de 7,408 puntos porcen- tuales (IC95 = 1,76-13,05; p = 0,007) y de los MEF25- 75% de 19,745 puntos porcentuales (IC95 = 7,02-32,46; p = 0,002). Antes del inicio de los MCAE, un 22,2% de las pcFQ estaban colonizadas de forma intermitente y un 77,8% eran portadoras crónicas, mientras que a los 6 meses el 33,3% presentan cultivos negativos frente a un 33,3% que se encuentran colonizados de forma intermitente y un 33,3% persistentemente. Se objetiva también después del inicio de los MCAE una disminución del número de exa- cerbaciones de 2,889 (IC95 = 1,04-4,74; p = 0,002). Las puntuaciones obtenidas en el cuestionario de calidad de vida a nivel respiratorio mejoran 8,03 puntos (IC95 = -4,36 a 20,42; p = 0,093) en el de las pcFQ y 9,80 puntos en el de los progenitores (IC95 = -23,54 a 43,14; p = 0,209). Por último, no se han observado efectos adversos clínicamente relevantes que hayan supuesto la retirada del fármaco en ningún caso. CONCLUSIONES El inicio de los MCAE ha supuesto en las pcFQ una mejo- ría rápida en cuanto a la antropometría, la función pulmonar y el número de exacerbaciones. Asimismo, se han observa- do cambios a nivel microbiológico positivos. De mantenerse estos cambios en el tiempo, supondrán el mayor avance terapéutico en la historia de la enfermedad.