68 CONGRESO AEP. Libro de comunicaciones

853 ISBN: 978-84-09-42146-6 ÁREA DE ESPECIALIDAD  NEUMOLOGÍA PEDIÁTRICA 2, 3 y 4 de junio de 2022 #566 ESTÁNDAR Moduladores de CFTR: una nueva luz en la fibrosis quística Leyre Nuin Irujo 1 , Patricia Echarte García 1 , Carlos Tutau Gómez 1 , Mikel Aingeru Santiago Burruchaga 1 , Roció Sancho Gutiérrez 2 , Elena Pérez Belmonte 3 , Laura Moreno Galarraga 4 , Borja Santos Zorrozua 1 , M.ª Dolores Pastor Vivero 1 1. Hospital Universitario Cruces, Vizcaya 2. Hospital Marqués De Valdecilla, Santander 3. Hospital De Marqués De Valdecilla, Santander 4. Complejo Hospitalario De Navarra, Navarra INTRODUCCIÓN Y OBJETIVOS La introducción de los fármacos moduladores de CFTR en la Fibrosis Quística (FQ) ha supuesto una re- volución. Orkambi® (lumacaftor-ivacaftor) y Symke- vi® (tezacaftor-ivacaftor) fueron aprobados por la AEMPS en noviembre 2019. Los ensayos clínicos de- mostraron mejoría en la función pulmonar, en los sín- tomas respiratorios según cuestionarios de calidad de vida (CFQ-R), un menor número de exacerbaciones pulmonares, así como una mejoría en el estado nutri- cional. Están aprobados para enfermos homocigotos para la mutación F508del y Symkevi®, además, en hetero- cigotos si asocian otro alelo de una lista de 14 muta- ciones de función residual. El objetivo del estudio es analizar cómo influyen estos medicamentos sobre la función pulmonar, IMC y exacerbaciones de los pacientes de la Unidad de FQ Infantil de un Hospital terciario. MÉTODOS Estudio longitudinal y observacional de los pa- cientes de entre 6-19 años que han iniciado trata- miento con estos fármacos. Se han recogido edad, sexo, mutaciones, datos de la función pulmonar (FEV1 y FVC) y del índice de masa corporal (IMC) antes y des- pués de iniciar el tratamiento. Los pacientes se divi- dieron en 2 grupos dependiendo del tratamiento prescrito. Para analizar las variables cuantitativas discretas se ha utilizado el test de Wilcoxon-Mann-Whitney para muestras relacionadas, y para el análisis de las variables continuas a lo largo del tiempo se han ajus- tado modelos de regresión lineal para medidas repe- tidas. RESULTADOS De los 92 pacientes menores de 19 años con diag- nóstico confirmado y en seguimiento durante 2020 por la Unidad de FQ, 27 (29,3%) pacientes de entre 6 y 19 años cumplían criterios para iniciar tratamiento con dichos moduladores. Todos eran homocigotos para la mutación F508del. 14 (51,85%) recibían trata- miento con Orkambi® y 13 (48,15%) con Symkevi®. La mediana de edad al inicio era de 7,15 (6.43-8.57) y 14,5 (13-15.5) años respectivamente. El 51,9% eran mujeres. El tiempo medio de tratamiento fue 1.3 años (SD;0,43). Los valores de FEV1 y CVF aumentan tras el inicio, con un aumento significativo de hasta 4.6% de ppFEV1 a los 9 meses (p=0,045) y de hasta 6.4% en ppCVF a los 9 meses (p=0,013). Se constata también un aumento de IMC significativo de hasta 0.9 puntos a los 15 me- ses (p<0,001). No se objetivan diferencias en las exacerbaciones dado que la mayoría no habían presentado. CONCLUSIONES El tratamiento con Symkevi® y Orkambi® ha mejo- rado la función pulmonar y el estado nutricional de nuestros pacientes.