I CONGRESO DIGITAL AEP. Libro de comunicaciones y casos clínicos

953 ISBN: 978-84-09-24491-1 ÁREA DE ESPECIALIDAD • PEDIATRÍA HOSPITALARIA ASOCIACIÓN ESPAÑOLA DE PEDIATRÍA CASO CLÍNICO. Manejo terapéutico de la hemofilia A en Pediatría en un hospital terciario Marta Traba Zubiaurre, Marta Pintó Rubio, Unai Hernández Dorronsoro, M. Aránzazu Aguirre Arrizabalaga, Maialen Lasa Eguialde Servicio de Pediatría, Hospital Universitario Donostia, San Sebastián, Guipúzcoa INTRODUCCIÓN La hemofilia A es la deficiencia congénita del factor VIII (FVIII) de coagulación caracterizada por hemo- rragias articulares, cuya gravedad se relaciona con la actividad residual del factor. El tratamiento far- macológico se basa en la administración del factor deficitario cuya eficacia puede verse interferida por la baja adherencia o por el desarrollo de inhibidores de dicho factor con un consiguiente aumento de la morbilidad. Los factores de vida media extendida y el emicizumab pueden contribuir amejorar estos as- pectos respectivamente. El objetivo de este trabajo es describir el manejo terapéutico de los pacientes afectos de hemofilia A en un hospital terciario. RESUMEN DEL CASO Caso 1: varón de 7 años con hemofilia A severa (FVIII 1%) con buen control clínico bajo tratamiento con FVIII RVME con buena adherencia. Caso 2: varón 11 años con hemofilia A moderada (FVIII 5%) con he- martros de repetición, conmala adherencia a FVIII re- combinante que mejora tras cambio a factor de vida media extendida (FVIII RVME) con mejoría clínica. Caso 3: varón de 14 años con hemofilia A grave (FVIII 1%) con hemartros de repetición con mala adheren- cia con FVIII recombinante (pendiente de cambio a FVIII RVME). Caso 4: varón de 4 años con hemofilia A severa (FVIII 0%). Única manifestación hemorrágica: hematoma subdural. Presencia de inhibidores a tí- tulo alto resueltos con inmunotolerancia (ITI). Buen control clínico bajo tratamiento con FVIII plasmático con buena adherencia. Caso 5: varón de 10 años con hemofilia A leve (FVIII 6%) y presencia de inhibidor a título alto refractario a tratamiento con ITI con he- martros de repetición. Tras inicio de tratamiento con emicizumab asintomático. CONCLUSIONES Y COMENTARIOS La eficacia del tratamiento farmacológico de la he- mofilia A con administración del factor deficitario puede verse afectada por la baja adherencia o por el desarrollo de inhibidores de dicho factor aumentan- do la morbilidad. Los factores de vidamedia extendida puedenme- jorar la adherencia al tratamiento por presentar una posologíamás cómoda además de una farmacociné- tica más estable. El emicizumab puede ser una alternativa al FVIII en los pacientes con inhibidores.