I CONGRESO DIGITAL AEP. Libro de comunicaciones y casos clínicos

799 ISBN: 978-84-09-24491-1 ÁREA DE ESPECIALIDAD • NEUROLOGÍA ASOCIACIÓN ESPAÑOLA DE PEDIATRÍA CASO CLÍNICO. Administración mediante catéter intratecal torácico de nusinersen en un paciente con atrofia muscular espinal tipo 2 (AME2) Sandra Ríos Segura, Rocío Calvo Medina, Ana Extraviz Moreno, Sara Iglesias Moroño, José Miguel Ramos Fernández, Bienvenido Ros López Hospital Regional Universitario de Málaga, Málaga INTRODUCCIÓN Nusinersen es un oligonucleótido antisentido apro- bado para todas las formas de atrofia muscular espinal (AME). Los pacientes con AME desarrollan escoliosis con mucha frecuencia lo que dificulta el acceso intratecal, única vía de administración del fármaco. Esto obliga a no iniciar tratamiento en algunos pacientes. En nuestro caso utilizamos un sistema de catéter intratecal subcutáneo (SIC) co- nectando un puerto de titanio con un filtro bacte- riano para la administración segura de fármacos a la médula espinal en un paciente en el que el acceso era muy dificultoso. RESUMEN DEL CASO Paciente varón de 15 años con AME2 con escoliosis severa intervenida con fusión espinal y dos barras posteriores que se extienden desde la parte superior torácica hasta la columna lumbar inferior. Sobrepeso añadido tratamos de comenzar con el tratamiento intratecal, pero después de una primera dosis no fue posible un nuevo acceso a pesar de múltiples in- tentos. Con la colaboración de los neurocirujanos, se realizó una laminectomía L5-S1, y se creó una ventana ósea. Se introdujo un catéter intratecal en el espacio subaracnoideo a través de una duratomía dentro de los segmentos de fusión espinal. Un reser- vorio implantable se colocó por vía subcutánea en la pared abdominal y se conectó al catéter intratecal. La implantación del dispositivo duró 2 horas y fue bien tolerada. Se administró una dosis de nusinersen en la misma intervención. El paciente ha completado todas las dosis de carga y dos administraciones más (seguimiento total 10 meses/ 6 dosis) sin complica- ciones relacionadas con el reservorio. La adminis- tración no requirió analgesia regional o sistémica, precaución a nivel de vías respiratorias o sedación. Los controles de sangre y LCR fueron normales. Ha presentado una mejoría parcial en su enfermedad de base con mejores puntuaciones en las escalas motoras de miembros superiores y estabilidad del resto de síntomas. CONCLUSIONES Y COMENTARIOS Las observaciones preliminares revelan que el uso del depósito con un catéter intratecal conectado al canal espinal lumbar es una opción viable y segura para administrar nusinersen intratecal en pacientes que tienen una fusión e instrumentación espinal ex- tensa y sin otra posibilidad de tratamiento.